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把基因治疗打退市的抗体药拿下了拉斯克奖

虎嗅·2026/9/11 00:57:24🔗 原文

📋总体概括

被称为诺奖风向标的拉斯克奖公布临床奖项,授予中外制药三名科学家,表彰其研发的A型血友病双抗药物艾米西珠单抗。该药是罗氏旗下日本药企中外制药的代表作,通过模拟凝血因子VIII功能实现皮下注射预防出血,改变了血友病治疗格局,更在商业化竞争中直接压制了曾被寄予厚望的血友病基因疗法,成为抗体工程技术改写治疗范式的标志性案例。

关键信息

  • 拉斯克临床医学奖颁给中外制药三名科学家,表彰其研发的A型血友病双抗药物艾米西珠单抗
  • 中外制药为罗氏控股的日本药企,艾米西珠单抗被视为其代表作品
  • 艾米西珠单抗是血友病治疗领域的革命性突破,改变了传统治疗方式
  • 该药在市场竞争中大幅挤压了曾被视为治愈希望的血友病基因治疗的空间
  • 拉斯克奖历来被视为诺贝尔奖风向标

🔥犀利点评

这个故事最讽刺的地方在于:基因治疗曾被吹成血友病的终极答案,结果被一支按周期打针的抗体药按在地上摩擦。艾米西珠单抗赢的不是技术天花板,而是性价比、安全性和可及性——皮下注射、无需免疫清髓、便宜可控。对一窝蜂冲着「一次性治愈」概念烧钱的基因治疗赛道,这是记响亮的耳光:好药不一定最前沿,但一定最懂病人和支付方。

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